Một nghiên cứu lâm sàng mới nhất bao gồm 12 trung tâm huyết học-khoa học ung thư nhi khoa ở Trung Quốc cho thấy liệu pháp tế bào CAR-T kháng nguyên CD19 đạt tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) 92% ở trẻ em mắc bệnh bạch cầu lympho bào cấp tính tái phát hoặc khó chữa (ALL), với tỷ lệ sống sót không có biến cố (EFS) hai năm là 63% và thời gian theo dõi trung vị là 18 tháng. Kết quả đã được xuất bản trực tuyến trên *Tạp chí Nhi khoa Trung Quốc* vào tháng 5 năm 2025, thu hút sự chú ý của cộng đồng ung thư nhi khoa quốc tế.
Nghiên cứu đã tuyển chọn 187 trẻ em từ 1 đến 18 tuổi, sử dụng sản phẩm CAR-T kháng CD19 người hóa. Tỷ lệ mắc hội chứng giải phóng cytokine (CRS) ≥ cấp 3 là 14%, và độc tính thần kinh ≥ cấp 3 là 6%, không có trường hợp tử vong liên quan đến điều trị. Tất cả bệnh nhân đều thuộc nhóm bệnh khó chữa/tái phát mà ít nhất hai phác đồ hóa trị trước đó đã thất bại, với số lượng phác đồ điều trị trước đó trung vị là 3.
Bối cảnh và ý nghĩa
Mặc dù tỷ lệ chữa khỏi tổng thể đối với bệnh ALL ở trẻ em đã vượt quá 85%, vẫn có 15%-20% trẻ em vẫn phải đối mặt với tình trạng tái phát hoặc kháng thuốc. Tỷ lệ sống sót dài hạn sau hóa trị cứu trợ thông thường dưới 30%, và cấy ghép tế bào gốc tạo máu dị loại bị hạn chế do tình trạng sẵn có của người hiến tặng và các biến chứng liên quan đến cấy ghép. CAR-T, công nghệ biến đổi gen tế bào T để nhắm mục tiêu chính xác kháng nguyên CD19, cung cấp cho những đứa trẻ này cơ hội bắc cầu đến cấy ghép hoặc chữa khỏi độc lập. Tỷ lệ thuyên giảm cao và hồ sơ an toàn có thể quản lý được của nghiên cứu này tiếp tục xác nhận hiệu quả của chiến lược này trong nhóm dân số nhi khoa Trung Quốc và ủng hộ việc ưu tiên lựa chọn nó là phương án điều trị tuyến thứ hai hoặc muộn hơn.
So với các sản phẩm tương tự ở châu Âu và Hoa Kỳ, CAR-T người hóa này làm giảm tính gây miễn dịch, kéo dài thời gian tồn tại trong cơ thể và giảm chi phí sản xuất khoảng 40%. Hiện tại, phác đồ này đã nhận được chỉ định trị liệu đột phá từ Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc và đang tiến tới các thử nghiệm lâm sàng đã đăng ký.
Ý nghĩa đối với bệnh nhân quốc tế
Đối với các gia đình ở nước ngoài, đặc biệt là những người đến từ các khu vực có khả năng tiếp cận liệu pháp CAR-T hạn chế, điều trị CAR-T đối với bệnh bạch cầu ở trẻ em tại Trung Quốc có sức hấp dẫn đáng kể: thứ nhất, chi phí điều trị khoảng 1/5 đến 1/3 so với ở Hoa Kỳ, tổng chi phí khoảng 200.000-300.000 Nhân dân tệ nếu không có bảo hiểm y tế chi trả; thứ hai, Trung Quốc có nhiều trung tâm huyết học-khoa học ung thư nhi khoa giàu kinh nghiệm, chẳng hạn như Trung tâm Y tế Nhi khoa Thượng Hải và Bệnh viện Nhi khoa Bắc Kinh, mỗi nơi thực hiện hơn 100 ca điều trị CAR-T mỗi năm với trình độ kỹ thuật cao; thứ ba, có sẵn hỗ trợ điều phối thị thực cho bệnh nhân quốc tế, tư vấn từ xa và dịch vụ đi kèm phiên dịch tiếng Trung.
Nghiên cứu cũng cho thấy những trẻ em nhận cấy ghép bắc cầu sau khi điều trị bằng CAR-T có tỷ lệ EFS hai năm là 71%, vượt trội so với nhóm chỉ củng cố bằng CAR-T (52%), cung cấp bằng chứng cho việc tối ưu hóa đường dẫn điều trị. Các gia đình ở nước ngoài có thể sử dụng thông tin này để xây dựng kế hoạch cá nhân hóa cùng với bác sĩ lâm sàng của họ.
Cách MedBridge Thượng Hải có thể hỗ trợ
MedBridge Thượng Hải, là một nền tảng y tế xuyên biên giới, cung cấp dịch vụ một cửa cho bệnh nhân quốc tế:
- Kết hợp các trung tâm huyết học-khoa học ung thư nhi khoa và chuyên gia lâm sàng CAR-T phù hợp, sắp xếp tư vấn video từ xa và đánh giá đủ điều kiện tham gia nghiên cứu.
- Hỗ trợ nộp đơn xin thị thực y tế, chuyển viện quốc tế và sắp xếp chỗ ở sau khi đến nơi, cùng với dịch vụ phiên dịch y tế song ngữ Trung-Anh.
- Cung cấp dịch vụ ước tính chi phí liệt kê minh bạch tất cả chi phí cho liệu pháp CAR-T, nhập viện, xét nghiệm phòng thí nghiệm và nhiều hơn nữa, đồng thời hỗ trợ kết nối với các chương trình hỗ trợ từ thiện.
- Trong quá trình điều trị, MedBridge Thượng Hải liên tục điều phối chăm sóc theo dõi, quản lý thuốc và hỗ trợ phục hồi chức năng để đảm bảo an toàn cho bệnh nhân.
Đọc thêm: Tổng quan về các bệnh viện đối tác ở Thượng Hải