การศึกษาทางคลินิกล่าสุดซึ่งครอบคลุมศูนย์โลหิตวิทยา-โรคมะเร็งเด็กทั้งหมด 12 แห่งในประเทศจีน แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยเซลล์ CAR-T ต่อ CD19 มีอัตราการหายเป็นปกติสมบูรณ์ (CR) 92% ในเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดลิมโฟบลาสติกเฉียบพลัน (ALL) ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา โดยมีอัตราการอยู่รอดโดยไม่เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (EFS) ภายใน 2 ปี 63% และมีระยะเวลาติดตามผลเฉลี่ย 18 เดือน ผลงานวิจัยดังกล่าวได้รับการเผยแพร่ออนไลน์ในวารสาร *Chinese Journal of Pediatrics* ในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2568 ซึ่งดึงดูดความสนใจจากชุมชนวิชาการโรคมะเร็งเด็กระหว่างประเทศ
การศึกษานี้ได้ทำการเลือกเด็กที่มีอายุระหว่าง 1-18 ปีจำนวน 187 คน ใช้ผลิตภัณฑ์ CAR-T ต่อ CD19 ชนิดมนุษย์ อัตราการเกิดโรคกระตุ้นการหลั่งไซโตไคน์ (CRS) ระดับ 3 ขึ้นไปอยู่ที่ 14% และอัตราการเกิดพิษต่อระบบประสาทระดับ 3 ขึ้นไปอยู่ที่ 6% ไม่มีผู้ป่วยเสียชีวิตเนื่องจากการรักษา ผู้ป่วยทุกคนเป็นกลุ่มที่มีโรคดื้อยาหรือกลับเป็นซ้ำซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัดอย่างน้อย 2 สูตรที่ล้มเหลว โดยมีจำนวนสูตรการรักษาที่เคยได้รับเฉลี่ย 3 สูตร
พื้นฐานและความสำคัญ
แม้ว่าอัตราการรักษาหายโดยรวมของโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดลิมโฟบลาสติกเฉียบพลันในเดือนจะสูงกว่า 85% แล้ว แต่ก็ยังมีเด็กอีก 15%-20% ที่ต้องเผชิญกับภาวะโรคกลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา อัตราการอยู่รอดระยะยาวหลังจากได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัดกู้ภัยแบบทั่วไปอยู่ต่ำกว่า 30% ส่วนการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดโลหิตจากผู้อื่นจะถูกจำกัดโดยความพร้อมของผู้บริจาคและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่าย CAR-T ซึ่งเป็นเทคโนโลยีที่ดัดแปลงพันธุกรรมของเซลล์ทีให้สามารถจัดเป้าหมายแอนติเจน CD19 ได้อย่างแม่นยำ ให้โอกาสเด็กเหล่านี้ได้รับการรักษาเป็นสะพานนำสู่การปลูกถ่ายหรือรักษาหายได้โดยไม่ต้องพึ่งการปลูกถ่าย อัตราการหายเป็นปกติที่สูงและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สามารถจัดการได้จากการศึกษานี้ ยืนยันประสิทธิภาพของกลยุทธ์การรักษานี้ในกลุ่มประชากรเด็กจีนอีกครั้ง และสนับสนุนให้เป็นตัวเลือกการรักษาบรรทัดที่สองหรือถัดไปที่ควรได้รับการพิจารณาเป็นอันดับแรก
เมื่อเปรียบเทียบกับผลิตภัณฑ์คล้ายคลึงกันในยุโรปและสหรัฐอเมริกา CAR-T ชนิดมนุษย์นี้ช่วยลดภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง ยืดอายุความคงอยู่ในร่างกาย และลดต้นทุนการผลิตประมาณ 40% ปัจจุบันโครงการรักษานี้ได้รับการแต่งตั้งเป็นยาบุกเกณฑ์จากสถานบริหารผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งชาติ และกำลังดำเนินการเข้าสู่ขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเพื่อขึ้นทะเบียน
ความสำคัญสำหรับผู้ป่วยต่างประเทศ
สำหรับครอบครัวจากต่างประเทศ โดยเฉพาะครอบครัวจากภูมิภาคที่มีโอกาสเข้าถึงการรักษาด้วย CAR-T ได้จำกัด การรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็กด้วย CAR-T ในประเทศจีนมีความน่าสนใจอย่างมาก ประการแรก ค่าใช้จ่ายในการรักษาประมาณ 1/5 ถึง 1/3 ของค่าใช้จ่ายในสหรัฐอเมริกา โดยมีค่าใช้จ่ายทั้งหมดประมาณ 200,000-300,000 หยวน ในกรณีที่ไม่มีการคุ้มครองจากประกันสุขภาพ ประการที่สอง ประเทศจีนมีศูนย์โลหิตวิทยา-โรคมะเร็งเด็กที่มีประสบการณ์หลายแห่ง เช่น Shanghai Children's Medical Center และ Beijing Children's Hospital ซึ่งแต่ละแห่งทำการรักษาด้วย CAR-T มากกว่า 100 รายต่อปี มีความชำนาญทางเทคโนโลยีในระดับสูง ประการที่สาม มีบริการสนับสนุนด้านการประสานงานวีซ่าสำหรับผู้ป่วยต่างประเทศ การปรึกษาแบบไกล และบริการแปลภาษาจีนติดตัว
นอกจากนี้ การศึกษายังแสดงให้เห็นว่าเด็กที่ได้รับการปลูกถ่ายเป็นสะพานหลังจากรักษาด้วย CAR-T มีอัตราการอยู่รอดโดยไม่เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ภายใน 2 ปี 71% ซึ่งสูงกว่ากลุ่มที่ได้รับการ巩固ด้วย CAR-T เพียงอย่างเดียว (52%) เป็นหลักฐานสนับสนุนการปรับปรุงทางการรักษาให้ดียิ่งขึ้น ครอบครัวจากต่างประเทศสามารถใช้ข้อมูลนี้เพื่อวางแผนการรักษาเฉพาะบุคคลร่วมกับแพทย์ของตน
วิธีที่ MedBridge Shanghai สามารถช่วยเหลือ
MedBridge Shanghai ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มการแพทย์ข้ามชาติ ให้บริการแบบครบวงจรสำหรับผู้ป่วยต่างประเทศ ดังนี้
- จับคู่ศูนย์โลหิตวิทยา-โรคมะเร็งเด็กและผู้เชี่ยวชาญด้าน CAR-T ทางคลินิกที่เหมาะสม จัดกำหนดการปรึกษาแบบวิดีโอระยะไกล และประเมินคุณสมบัติในการเข้ารับโปรแกรมการรักษา
- ช่วยเหลือด้านการสมัครวีซ่าเพื่อการรักษา การโยกย้ายผู้ป่วยข้ามชาติ และการจัดที่พักหลังมาถึง ประกอบกับบริการล่ามทางการแพทย์สองภาษาจีน-อังกฤษ
- ให้บริการ ประเมินค่าใช้จ่าย ซึ่งแสดงรายการค่าใช้จ่ายทั้งหมดอย่างโปร่งใส ทั้งค่าการรักษาด้วย CAR-T ค่าห้องพยาบาล ค่าการตรวจทางห้องปฏิบัติการ และอื่นๆ รวมถึงอำนวยความสะดวกในการเชื่อมต่อกับโครงการช่วยเหลือทางกุศล
- ในระหว่างการรักษา MedBridge Shanghai จะประสานงานด้านการติดตามผลการรักษา การจัดการการใช้ยา และการสนับสนุนการฟื้นฟูสุขภาพอย่างต่อเนื่อง เพื่อความปลอดภัยของผู้ป่วย
เนื้อหาอ่านเพิ่มเติม: ภาพรวมของโรงพยาบาลคู่ค้าในเซี่ยงไฮ้