Последнее клиническое исследование, охватывающее 12 китайских центров детской гематологии и онкологии, показало, что полная ремиссия (ПР) при лечении детей с рецидивирующим или рефрактерным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ) с помощью CAR-T-клеточной терапии, нацеленной на CD19, достигла 92%, двухлетняя выживаемость без событий (ВБС) составила 63%, медиана периода наблюдения — 18 месяцев. Результаты были опубликованы в мае 2025 года в онлайн-версии «Китайского журнала педиатрии», что привлекло внимание международного педиатрического онкологического сообщества.
В исследование были включены 187 пациентов в возрасте от 1 до 18 лет, использовался гуманизированный CAR-T-продукт против CD19. Частота синдрома высвобождения цитокинов (СВЦ) ≥3 степени составила 14%, нейротоксичность ≥3 степени — 6%, случаев летального исхода, связанного с лечением, не зарегистрировано. Все пациенты относились к группе рефрактерного или рецидивирующего течения, у которых ранее неэффективны как минимум две линии химиотерапии; медиана числа предшествующих линий лечения составила 3.
Предпосылки и значимость
Хотя общая излечиваемость детского ОЛЛ превышает 85%, у 15–20% пациентов возникает рецидив или лекарственная устойчивость. Долгосрочная выживаемость после традиционной спасительной химиотерапии составляет менее 30%, а аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток ограничена доступностью доноров и осложнениями, связанными с трансплантацией. CAR-T-терапия, основанная на генной инженерии Т-клеток, точно нацеливается на антиген CD19, предоставляя этим пациентам возможность моста к трансплантации или самостоятельного излечения. Высокая частота ремиссии и контролируемый профиль безопасности в данном исследовании дополнительно подтверждают эффективность этой стратегии в китайской детской популяции и поддерживают её приоритетное использование в качестве терапии второй линии и далее.
По сравнению с аналогичными продуктами в Европе и США, этот гуманизированный CAR-T снижает иммуногенность, увеличивает персистенцию в организме и снижает производственные затраты примерно на 40%. В настоящее время данная схема получила статус прорывной терапии от Национального управления по контролю за лекарственными средствами (NMPA) и проходит регистрационные клинические испытания.
Значение для международных пациентов
Для семей из-за рубежа, особенно из регионов с ограниченной доступностью CAR-T-терапии, лечение детского лейкоза с помощью CAR-T в Китае имеет значительные преимущества: во-первых, стоимость лечения составляет примерно 1/5–1/3 от стоимости в США, общая сумма без страхового покрытия — около 200 000–300 000 юаней; во-вторых, в Китае есть несколько опытных центров детской гематологии и онкологии, таких как Шанхайский детский медицинский центр, Пекинская детская больница и другие, где ежегодно проводится более 100 процедур CAR-T-терапии с высоким уровнем мастерства; в-третьих, предоставляется поддержка в координации виз для международных пациентов, телемедицинских консультациях и сопровождении с переводом на китайский язык.
Исследование также показало, что у детей, получивших CAR-T с последующей трансплантацией, двухлетняя ВБС составила 71%, что лучше, чем в группе только CAR-T-консолидации (52%), что даёт основу для оптимизации лечебного подхода. Зарубежные семьи могут на основе этих данных разработать индивидуальный план с лечащим врачом.
Как может помочь MedBridge
MedBridge Shanghai, как трансграничная медицинская платформа, предоставляет международным пациентам комплексные услуги:
- Подбор подходящего центра детской гематологии и онкологии и экспертов по CAR-T, организация удалённых видеоконсультаций для оценки соответствия критериям включения.
- Помощь в оформлении медицинской визы, международной транспортировке и размещении после прибытия, а также предоставление двуязычного медицинского перевода (китайский/английский).
- Предоставление услуги оценки стоимости с прозрачным перечнем расходов на CAR-T-терапию, госпитализацию, лабораторные анализы и другие, а также содействие в подключении к благотворительным программам помощи.
- Во время лечения MedBridge продолжает координировать последующее наблюдение, управление лекарствами и реабилитационную поддержку для обеспечения безопасности пациентов.
Дополнительно: Обзор сотрудничающих больниц в Шанхае