Kajian klinikal terbaru yang meliputi 12 pusat hematologi-onkologi pediatrik di China menunjukkan bahawa terapi sel CAR-T CD19 mencapai kadar remisi lengkap (CR) sebanyak 92% pada kanak-kanak yang menghidap leukemia limfoblastik akut (ALL) berulang atau refrakteri, dengan kadar kelangsungan hidup bebas peristiwa (EFS) dua tahun sebanyak 63% dan susulan median selama 18 bulan. Keputusan ini diterbitkan dalam talian dalam *Chinese Journal of Pediatrics* pada Mei 2025, dan menarik perhatian komuniti onkologi pediatrik antarabangsa.
Kajian ini melibatkan 187 kanak-kanak berumur 1-18 tahun, menggunakan produk CAR-T anti-CD19 manusiawi. Insiden sindrom pelepasan sitokin (CRS) ≥ gred 3 adalah 14%, dan neurotoksisiti ≥ gred 3 adalah 6%, tanpa kematian berkaitan rawatan. Semua pesakit adalah daripada populasi refrakteri/berulang yang gagal sekurang-kurangnya dua baris kemoterapi sebelum ini, dengan median 3 baris rawatan sebelumnya.
Latar Belakang dan Kepentingan
Walaupun kadar penawanan keseluruhan untuk ALL pediatrik telah melebihi 85%, 15%-20% kanak-kanak masih menghadapi pengulangan penyakit atau rintangan ubat. Kelangsungan hidup jangka panjang selepas kemoterapi penyelamat konvensional adalah di bawah 30%, dan pemindahan sel stem hematopoietik alogenik dihadkan oleh ketersediaan penderma dan komplikasi berkaitan pemindahan. CAR-T, yang merekayasa genetik sel T untuk menyasarkan antigen CD19 dengan tepat, memberikan kanak-kanak ini peluang untuk merapatkan ke pemindahan atau penawanan bebas. Kadar remisi yang tinggi dan profil keselamatan yang boleh diuruskan dalam kajian ini selanjutnya mengesahkan keberkesanan strategi ini dalam populasi pediatrik China dan menyokong pengutamaanannya sebagai pilihan rawatan baris kedua atau selepasnya.
Berbanding dengan produk serupa di Eropah dan Amerika Syarikat, CAR-T manusiawi ini mengurangkan imunogenisiti, memanjangkan ketekunan dalam vivo, dan menurunkan kos pengeluaran sebanyak kira-kira 40%. Pada masa ini, rejimen ini telah menerima penetapan terapi terobosan daripada Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan dan sedang menuju ke arah ujian klinikal berdaftar.
Kepentingan untuk Pesakit Antarabangsa
Bagi keluarga dari luar negara, terutamanya mereka dari kawasan yang mempunyai akses terhad kepada terapi CAR-T, rawatan CAR-T leukemia kanak-kanak di China menawarkan daya tarikan yang ketara: pertama, kos rawatan adalah kira-kira 1/5 hingga 1/3 daripada kos di Amerika Syarikat, dengan jumlah kos kira-kira 200,000-300,000 RMB tanpa perlindungan insurans; kedua, China mempunyai beberapa pusat hematologi-onkologi pediatrik yang berpengalaman, seperti Shanghai Children's Medical Center dan Beijing Children's Hospital, setiap satu menjalankan lebih 100 rawatan CAR-T setiap tahun dengan kecekapan teknikal yang tinggi; ketiga, sokongan disediakan untuk penyelarasan visa pesakit antarabangsa, rundingan jauh, dan iringan terjemahan bahasa Cina.
Kajian ini juga menunjukkan bahawa kanak-kanak yang menerima pemindahan perapat selepas CAR-T mempunyai EFS dua tahun sebanyak 71%, lebih baik daripada kumpulan yang hanya menerima konsolidasi CAR-T (52%), memberikan bukti untuk pengoptimuman laluan rawatan. Keluarga luar negara boleh menggunakan maklumat ini untuk membangunkan rancangan individu dengan pakar klinikal mereka.
Bagaimana MedBridge Shanghai Boleh Membantu
MedBridge Shanghai, sebagai platform perubatan rentas sempadan, menyediakan perkhidmatan satu henti untuk pesakit antarabangsa:
- Memadankan pusat hematologi-onkologi pediatrik dan pakar klinikal CAR-T yang sesuai, menjadualkan rundingan video jauh, dan menilai kelayakan untuk penyertaan.
- Membantu dengan permohonan visa perubatan, pemindahan antarabangsa, dan pengaturan penginapan selepas ketibaan, bersama dengan tafsiran perubatan dwibahasa Cina-Inggeris.
- Menyediakan perkhidmatan anggaran kos yang menyenaraikan semua perbelanjaan untuk terapi CAR-T, kemasukan hospital, ujian makmal, dan banyak lagi secara telus, sambil memudahkan hubungan dengan program bantuan amal.
- Semasa rawatan, MedBridge Shanghai sentiasa menyelaraskan penjagaan susulan, pengurusan ubat, dan sokongan pemulihan untuk memastikan keselamatan pesakit.
Bacaan berkaitan: Gambaran Keseluruhan Hospital Rakan Kongsi di Shanghai