Sebuah studi klinis terbaru yang mencakup 12 pusat hematologi-onkologi anak di Tiongkok menunjukkan bahwa terapi sel CAR-T CD19 mencapai tingkat remisi lengkap (CR) sebesar 92% pada anak-anak dengan leukemia limfoblastik akut (ALL) kambuh atau refrakter, dengan tingkat kelangsungan hidup bebas peristiwa (EFS) dua tahun sebesar 63% dan tindak lanjut median selama 18 bulan. Hasil penelitian ini diterbitkan secara daring di *Chinese Journal of Pediatrics* pada Mei 2025, menarik perhatian komunitas onkologi anak internasional.
Studi ini melibatkan 187 anak berusia 1-18 tahun, menggunakan produk CAR-T anti-CD19 terhumanisasi. Insidensi sindrom pelepasan sitokin (CRS) ≥ grade 3 adalah 14%, dan neurotoksisitas ≥ grade 3 adalah 6%, tanpa kematian terkait pengobatan. Semua pasien berasal dari populasi refrakter/kambuh yang setidaknya gagal menjalani dua lini kemoterapi sebelumnya, dengan rata-rata 3 lini pengobatan sebelumnya.
Latar Belakang dan Signifikansi
Meskipun tingkat kesembuhan keseluruhan untuk ALL anak telah melebihi 85%, 15%-20% anak masih menghadapi kekambuhan atau resistensi obat. Kelangsungan hidup jangka panjang setelah kemoterapi penyelamatan konvensional berada di bawah 30%, dan transplantasi sel induk hematopoietik alogenik dibatasi oleh ketersediaan donor dan komplikasi terkait transplantasi. CAR-T, yang merekayasa genetik sel T untuk menargetkan antigen CD19 secara presisi, memberikan kesempatan bagi anak-anak ini untuk menjembatani transplantasi atau kesembuhan tanpa transplantasi. Tingkat remisi yang tinggi dan profil keamanan yang dapat dikelola dari penelitian ini selanjutnya memvalidasi kemanjuran strategi ini pada populasi anak Tiongkok dan mendukung prioritasasinya sebagai pilihan pengobatan lini kedua atau selanjutnya.
Dibandingkan dengan produk serupa di Eropa dan Amerika Serikat, CAR-T terhumanisasi ini mengurangi imunogenisitas, memperpanjang persistensi in vivo, dan menurunkan biaya produksi sekitar 40%. Saat ini, rejimen ini telah menerima penetapan terapi terobosan dari National Medical Products Administration dan sedang bergerak menuju uji klinis terdaftar.
Signifikansi untuk Pasien Internasional
Bagi keluarga dari luar negeri, terutama mereka yang berasal dari wilayah dengan akses terbatas ke terapi CAR-T, pengobatan CAR-T leukemia anak di Tiongkok menawarkan daya tarik yang signifikan: pertama, biaya pengobatan sekitar 1/5 hingga 1/3 dari biaya di Amerika Serikat, dengan total biaya sekitar 200.000-300.000 RMB tanpa jaminan asuransi; kedua, Tiongkok memiliki beberapa pusat hematologi-onkologi anak yang berpengalaman, seperti Shanghai Children's Medical Center dan Beijing Children's Hospital, masing-masing melakukan lebih dari 100 pengobatan CAR-T setiap tahun dengan kecakapan teknis yang tinggi; ketiga, dukungan tersedia untuk koordinasi visa pasien internasional, konsultasi jarak jauh, dan pendampingan penerjemah bahasa Mandarin.
Studi ini juga menunjukkan bahwa anak-anak yang menerima transplantasi jembatan setelah CAR-T memiliki EFS dua tahun sebesar 71%, lebih unggul dari kelompok konsolidasi hanya dengan CAR-T (52%), memberikan bukti untuk mengoptimalkan jalur pengobatan. Keluarga luar negeri dapat menggunakan informasi ini untuk mengembangkan rencana individual dengan dokter mereka.
Bagaimana MedBridge Shanghai Dapat Membantu
MedBridge Shanghai, sebagai platform medis lintas batas, menyediakan layanan satu atap untuk pasien internasional:
- Mencocokkan pusat hematologi-onkologi anak dan ahli klinis CAR-T yang sesuai, menjadwalkan konsultasi video jarak jauh, dan menilai kelayakan untuk pendaftaran.
- Membantu aplikasi visa medis, transfer internasional, dan pengaturan akomodasi setelah kedatangan, bersama dengan interpretasi medis bilingual Mandarin-Inggris.
- Menyediakan layanan estimasi biaya yang mencantumkan secara transparan semua biaya untuk terapi CAR-T, rawat inap, tes laboratorium, dan banyak lagi, sekaligus memfasilitasi koneksi dengan program bantuan amal.
- Selama pengobatan, MedBridge Shanghai terus mengoordinasikan perawatan tindak lanjut, manajemen pengobatan, dan dukungan rehabilitasi untuk memastikan keamanan pasien.
Bacaan terkait: Ikhtisar Rumah Sakit Mitra di Shanghai